Gentherapie is een belangrijke techniek die wordt gebruikt om genetische ziekten te behandelen of te voorkomen door genen voor ontbrekende of defecte genen te introduceren. Bepaalde ziekten kunnen worden genezen door het inbrengen van de gezonde genen in plaats van gemuteerde of ontbrekende genen die verantwoordelijk zijn voor de ziekte. Gentherapie wordt meestal toegepast voor somatische cellen dan kiemlijncellen, en het kan worden onderverdeeld in twee hoofdtypen, genaamd Ex vivo gentherapie en in vivo gentherapie. Het belangrijkste verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie is dat therapeutische genen worden overgedragen aan in vitro celculturen en opnieuw geïntroduceerd in een patiënt in ex vivo gentherapie terwijl genen worden rechtstreeks in de weefsels of cellen van de patiënt afgeleverd zonder de cellen te kweken in vitro in in vivo gentherapie.
INHOUD
1. Overzicht en belangrijkste verschil
2. Wat is Ex Vivo Gentherapie
3. Wat is In vivo gentherapie
4. Vergelijking zij aan zij - Ex Vivo versus In vivo gentherapie
5. Samenvatting
Ex vivo gentherapie is een type gentherapie waarbij exterieure modificatie van de cel van een patiënt en herintroductie daarvan aan de patiënt plaatsvindt. De cellen worden gekweekt in de laboratoria (buiten het lichaam van de patiënt) en er worden genen ingevoegd. Vervolgens worden de stabiele transformanten geselecteerd en opnieuw in de patiënt geïntroduceerd om de ziekte te behandelen. Ex vivo gentherapie kan alleen worden toegepast op bepaalde celtypen of geselecteerde weefsels. Beenmergcellen zijn de cellen die vaak worden gebruikt voor ex vivo gentherapie.
Er zijn verschillende belangrijke stappen betrokken bij Ex vivo gentherapie als volgt;
In ex vivo gentherapie worden dragers of vectoren gebruikt om genen in doelcellen af te leveren. Succesvolle genafgifte is afhankelijk van het dragersysteem en de belangrijke vectoren die worden gebruikt in ex vivo gentherapie zijn virussen, beenmergcellen, menselijk kunstmatig chromosoom, enz. Vergeleken met de in vivo gentherapie, omvat ex vivo gentherapie geen ongunstige immunologische reacties in het lichaam van de patiënt sinds de genetische correctie is voltooid in vitro. Het succes hangt echter af van stabiele opname en expressie van het herstelgen in het lichaam van de patiënt.
Figuur 01: Ex vivo gentherapie
In vivo gentherapie is een techniek die directe levering van genen in de cellen van een bepaald weefsel in het lichaam van de patiënt om genetische ziekten te behandelen. Het kan worden toegepast op vele weefsels van het menselijk lichaam, waaronder lever, spier, huid, longen, milt, hersenen, bloedcellen, enz. De therapeutische genen worden geïntroduceerd door de virale of niet-virale gebaseerde vectoren in de patiënt. Het succes hangt echter af van verschillende factoren, zoals efficiënte opname van de therapeutische gendragende vectoren door de doelwitcellen, intracellulaire afbraak van de genen in de doelwitcellen en genopname door de kern, expressievermogen van het gen, enz..
Figuur 02: In vivo gentherapie
Ex Vivo versus In vivo gentherapie | |
Ex vivo gentherapie is een type gentherapie dat buiten het lichaam van de patiënt wordt uitgevoerd. Genmodificatie gebeurt buiten het lichaam. | In vivo gentherapie is een ander type gentherapie dat direct wordt uitgevoerd wanneer de defecte cellen zich nog in het lichaam bevinden. Genen worden veranderd als ze zich nog in het lichaam bevinden. |
Isolatie en kweken | |
Defecte cellen worden geïsoleerd en gekweekt in het laboratorium. | Defecte cellen worden niet geïsoleerd of gekweekt in het laboratorium. |
Selectie van transformanten | |
Stabiele transformanten worden geselecteerd vóór herintroductie. | Stabiele transformanten kunnen niet worden geselecteerd. |
Ongewenste immunologische reactie | |
Deze methode introduceert geen nadelige immunologische responsen in het lichaam van de patiënt. | Deze methode introduceert nadelige immunologische responsen in het lichaam van de patiënt. |
Therapeutische genen worden in het lichaam van de patiënt geïntroduceerd als een behandeling voor bepaalde ziekten. Het staat bekend als gentherapie en kan op twee manieren worden uitgevoerd, namelijk ex vivo gentherapie en in vivo gentherapie. Het verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie is dat gen-insertie in ex vivo gentherapie wordt uitgevoerd in de celculturen buiten het lichaam van de patiënt en de gecorrigeerde cellen worden opnieuw geïntroduceerd bij de patiënt terwijl in vivo gentherapie-genen direct in de cel worden geïntroduceerd. interieurweefsels zonder de cellen te isoleren. Het succes van de beide processen hangt af van de stabiele insertie en transformatie van de therapeutische genen in de cellen van de patiënt.
Referentie:
1. "Wat is gentherapie? - Genetics Home Reference. "Amerikaanse National Library of Medicine. National Institutes of Health, n.d. Web. 24 april 2017.
2. "Evaluatie van het klinisch succes van ex vivo en in vivo gentherapie | JYI - The Undergraduate Research Journal. "JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Web. 24 april 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo en ex vivo gentherapie strategieën om tumoren te behandelen met behulp van adenovirus genoverdrachtsvectoren." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24 april 2017
Afbeelding met dank aan:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" Door Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Eigen werk (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia
2. "In vivo gentherapie pl" Door Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Eigen werk (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia